8月5日，據美國媒體STAT報道，上海輝大基因進行的基因編輯臨床試驗中，一名患杜氏肌營養不良症（DMD）的受試男孩死亡。輝大基因周三發佈聲明，證實事件發生於去年8月，但未透露患者的身份等細節。
輝大基因表示，鑒於此嚴重臨床事件，公司開展了全面的臨床與科學調查，包括實驗室檢測、免疫學分析、病理學分析及屍檢分析，進行事實和因果關係的審慎核實和評估。完整結果已於2026年1月遞交同行評審，更多科學細節將在論文發表後公開。
數周前，《科學》雜誌披露去年3月一名女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院，接受全球首例腦靶向基因編輯治療後，死於相關嚴重免疫反應。上海衛生部門及上海交大醫學院已展開調查。
