國際學術期刊《科學》（Science）與知名學術誠信監督平台「撤稿觀察」（Retraction Watch）周四（23日）聯合披露一宗臨床試驗死亡事件。一名6歲女童接受基因編輯試驗後死亡，事件震驚學術界。內地觀察者網報道，《經濟觀察報》聯絡涉事的上海交通大學醫學院，宣傳部門一位工作人員表示，目前還在調查中。
據悉，事件發于于2025年3月24日，該名6歲女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受一項基因編輯療法的IIT（研究者發起的臨床研究）。該女童患有Snijders Blok–Campeau綜合症，一種由CHD3基因突變導致的神經發育性疾病。這種病主要表現為語言、認知和運動發育遲緩，但通常及不對生命構威脅。
女童原有語言發育遲緩
《科學》報道，該女童的父母通過患者交流群聯絡到上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊，該團隊在基因編輯和神經系統疾病領域較為知名。在與研究團隊接觸後，女童家屬決定嘗試一種針對CHD3基因突變的個體化基因編輯治療。該療法需要將病毒注入受試者脊柱底部的液體中。
《科學》指，女童家屬籌集這項臨床試驗的部分資金，約86萬美元（約670萬元港元）。接受治療的3天後，女童開始發燒，隨後又出現腎臟嚴重受損的徵狀。接受治療後一周內，女童死亡。
女童手術後一周死亡
涉事的上海交通大學醫學院附屬新華醫院隨後內部評估認為，女童死亡與此次基因編輯治療有關，死因為血栓性微血管病。不過，這一死亡事件未被公開披露，也未出現在相關臨床試驗登記信息更新中。
2026年2月18日，仇子龍團隊聯合覆旦大學程田林團隊、上海交通大學醫學院附屬新華醫院李斐團隊在《自然》（Nature）發表題為In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的論文，介紹了一種堿基編輯器TeABE在小鼠模型中的研究結果。
論文顯示，研究人員利用該技術糾正小鼠CHD3基因突變，並改善了部分行為異常。不過，該論文並未提及此前針對人類患者開展的基因編輯治療，也未披露相關患者死亡事件。
家人籌$670萬付部份費用
《科學》報道，該論文發表後，女童家屬向上海交通大學醫學院提交投訴，要求進行調查並撤回上述論文。2025年9月，上海有關部門對上海交通大學醫學院附屬新華醫院罰款約3600美元（約2.8萬元港幣），理由是醫院未能妥善監管這項試驗，也未在相關數據庫中將該試驗註冊為商業資助的研究項目。
《自然》方面回應《科學》稱，論文審稿期間並不知道該患者死亡事件及家屬資助情況，如果此前知悉相關信息，將會納入論文評估考量。截至《科學》報道發佈時，涉事研究團隊、高校及醫院未公開回應。
《經濟觀察報》曾於周五（24日）分别致電仇子龍，和上海交通大學醫學院附屬新華醫院的公開電話，均未能接通或獲回復。
